[파이낸셜데일리 이정수] 한미약품과 GC녹십자가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약의 신장기능 개선 효능을 소개했다.

한미약품은 지난 3~7일(현지 시간) 미국 샌디에이고에서 열린 리소좀 질환 관련 '월드심포지엄 2025'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA'(코드명 HM15421·GC1134A)가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다고 19일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환이다. 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다.

현재 대다수 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.

이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있지만 LA-GLA는 치료 효과의 지속성 및 투약 편의성 등에서 환자 부담을 덜어줄 것으로 회사는 기대하고 있다.

이번 학회에서 한미약품은 파브리병 임상적 징후가 나타나는 동물 모델에서 확인된 기존 ERT 치료제 대비 LA-GLA의 신장기능 개선 효능과 약리기전을 소개했다. 체내에서 신장 기능 유지에 중요한 역할을 하는 사구체 족세포에 약물이 도달하려면, 사구체 여과 장벽을 통과해야 한다. LA-GLA는 구조적 이점을 통해 기존의 ERT 치료제와 달리 사구체 여과 장벽을 통과해 족세포에 효율적으로 도달할 수 있다고 설명했다.

다른 연구에서는 중증 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과, 기존 치료제인 아갈시다제 베타, 페구니갈시다제 알파 대비 신장 기능 개선 효능을 나타냈다. 말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의미하게 개선됐다.

또다른 연구에서는 기존 치료제인 페구니갈시다제 알파에서 LA-GLA로 투약 전환 시 ▲신장 기능 악화 ▲말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변 ▲심장 조직의 당지질 축적 ▲심부전 관련 지표 상승 ▲대동맥벽 두께 증가 등이 개선되는 결과가 나타났다.

한미약품 관계자는 "세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다"고 말했다.